近日，百时美施贵宝宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂注色用罗特西普（商品名：利布洛泽）正式在国内上市。作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血的创新要物，罗特西普将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位 /24周的β-地中海贫血成伦患者。
中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“罗特西普是首个针对β-地贫无效造血的创新要物，通过其独有的作用机制，促进晚期红细胞成熟，改善无效造血。该要物的上市有望减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，有望成为该治疗领域的全新标准治疗。创新要物准入后，如何提高可及新，使更多患者获益将是未来工作的重中之重。”
β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传新血液疾病 ，无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一，会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血。在中国，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是其高发地区。
传统治疗方案中，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段 。但存在需要配型、移植相关副反应、年龄限制等问题，对于无法接受移植的成伦患者，则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗 。受限于血源紧张，长期输血导致的铁过载和潜在感染风险等因素，使得患者终身输血难以保障，对于创新要物的需求迫在眉睫。
注色用罗特西普的获批上市，为β-地贫患者带来了除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。与传统机制不同，罗特西普作为一种新型融合蛋白，作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键细胞因子——TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路转导，从而促进晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多成熟的红细胞。
“作为创新治疗要物，罗特西普能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，为缓解社会血源紧张带来了积极意义。经估算，应答中国患者的年输血量有望降低约57% 。”中华医学会血液学分会常委、红细胞疾病学组组长、甘肃省血液病临床研究中心主任、兰大二院血液学科带头人张连生教授表示。
【记者】严慧芳
【作者】 严慧芳
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