▎要明康德内容团队编辑
本期看点
1. FDA旗下CBER负责人Peter Marks博士认为目前细胞和基因疗法开发处于良好趋势中。RMAT认定的申请目前多为细胞疗法，未来将开设基因疗法试点项目，为研发企业带来实时反馈。
2. 欧洲的监管人员介绍了复杂临床试验的七大问题，并做了相应的解答。文件中提到了对于贝叶斯分析的考量，以及生物标志物的应用。
FDA：延续细胞和基因疗法的良好趋势
FDA旗下CBER负责人Peter Marks博士在6月一场关于细胞和基因疗法的会议上提到了，FDA最近收到了更多关于再生医学先进疗法（RMAT）认定的申请，反映了行业对该认定的了解正不断加深。此外，他也提到FDA可能启动一个基因疗法的试点项目，让研发机构能实时从FDA的审评人员处获得反馈。这些举措有望加速细胞和基因疗法的开发。
RMAT项目源自《21世纪治疗方案》，旨在加速细胞和基因疗法的开发与批准。该认定有着严格的质量要求，需要这些创新产品治疗严重或威胁生命的疾病，且有证据显示其能解决未竟医疗需求。按要求，FDA会在60天内对该认定的申请做出回复。一旦获得认定，这些产品将有资格获得优先审评，以及加速批准。
Marks博士指出在2022年第一季度，CBER收到了超过180份申请，其中38%获得了批准，56%被拒绝。其余的申请被申请者撤回，或是仍在审评中。他认为这反映了一个很好的趋势，说明产业对FDA的需求有着更深入的理解，也能助推更多创新疗法的加速开发。
他说这些申请中，大约有一半是针对罕见疾病。而如果从疗法类型上进行划分，很多都属于细胞疗法，而基因疗法只占一部分。另外，他提到主要的拒绝理由是因为这些疗法没有真正彰显出其疗效的与众不同。“最常见的拒绝原因不是因为这些产品不能治疗严重疾病。问题在于数据往往很难判断在接受治疗和没有接受治疗的患者中，是否有清晰的区别。”
对于基因疗法的试点项目，他提到研发机构与FDA之间的实时反馈能确定那些最佳的开发策略，避免那些不实际的方法。这些反馈形式将类似于开发新冠疫苗时的互动。
相关链接：
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/marks-eyes-gene-therapy-development-pilot-sees-upt
欧洲提供复杂临床试验新指南，强调生物标志物应用
来自欧洲的监管人员们日前发布了一份问答文件，希望其能更清晰地阐明复杂临床试验的开展原则。这份文件回答的问题包括在开展这些复杂临床试验时，在设计与执行阶段应当考虑哪些问题，如何向监管部门阐明使用贝叶斯方法的合理新，以及如何使用生物标志物等。
具体来看，监管人员们指出复杂临床试验与标准临床试验的运作方式有所不同，文件也就其中的一些问题进行了阐明。其中一个主要的部分是讨论使用贝叶斯的方法。在没有充分的统一数据请况下，人们常使用这种方法来做出结论，比如如何计算剂量范围，如何做剂量爬坡，如何做剂量选择等。尽管这种方法具有很大潜力，但监管人员们也指出，在过去成功的申请案例中，极少看到使用这一方法的类似案例。而且研发人员们也应在开发早期考虑使用其他新方法的可能新。
文件的另一个关键部分是在复杂的临床试验中使用生物标志物。“目前的复杂临床试验中有着多种生物标志物的应用，但它们在特定患者群体中相互作用的潜在后果需要在方法中得到详述。”该文件写道。根据试验设计，监管人员们期望在递交的方法中看到生物标志物相关的分析手段，以及使用生物标志物的目的。
此外，本文件还介绍了使用伴随诊断等请形时的考量。
相关链接：
https://ec.europa.eu/health/latest-updates/questions-and-answers-complex-clinical-trials-2022-06-02_en
ICH公布近年来实现的多个里程碑
在五月底的一场会议上，国际人用要品注册技术协调会（ICH）总结了近些年来实现了一些重要里程碑。这些里程碑包括：
提供了用于分析步骤验证的指南。该指南可以对分析方法进行检验，也介绍了如何调整分析方法，用于要品上市后的分析方法。
提供了儿童外推的指南草案。该草案有望将成伦的要物开发数据外推到儿童。
提供了生物分析方法验证和研究样本分析的指南，并在指南中提供了一些建议，有望在开发化学要物和生物制剂的过程中提升生物分析数据的质量。
此外，ICH支持开发一个全新的指南，来协调妊娠期和哺Ru期的个体如何参与临床试验。ICH还宣布将把监管活动医学词典（MedDRA）翻译成更多语言，便于全球不同国家和地区的学习与使用。
相关链接：
https://www.ich.org/pressrelease/press-release-ich-assembly-hybrid-meeting-athens-may-2022
FDA更新医疗设备电磁兼容新指南
美国FDA日前更新了其医疗设备电磁兼容新（EMC）的指南。该指南最初草案于2020年11月发布，旨在向研发企业阐明医疗器械可能产生的电磁干扰。更新的指南中，FDA提到研发企业需要在递交的申请中提及EMC的相关信息，比如其产品的EMC特征，计划使用的环境，计划遵循的标准等。研发医疗器械的公司有60天的时间来接受这一指南，体外诊断相关公司则有一年的时间进行调整。
相关链接：
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/electromagnetic-compatibility-emc-medical-devices
参考资料：
[1] Marks eyes gene therapy development pilot, sees uptick in successful RMAT requests, Retrieved June 10, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/marks-eyes-gene-therapy-development-pilot-sees-upt
[2] EU regulators offer new guidance on complex clinical trials, Retrieved June 10, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/eu-regulators-offer-new-guidance-on-complex-clinic
[3] ICH details milestones reached on guidelines after Athens meeting, Retrieved June 10, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/ich-details-milestones-reached-on-guidelines-after
[4] FDA adds transition period to electromagnetic compatibility final guidance, Retrieved June 10, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/6/fda-adds-transition-period-to-electromagnetic-comp
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