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今日，Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine宣布，其在研疗法CNM-Au8在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的长期开放标签扩展临床试验中获得积极结果。与对照组相比，更早接受CNM-Au8治疗的ALS患者的死亡风险降低约70%（HR=0.301，p=0.0143）。
提到ALS，读者们可能听说过“冰桶挑战”，这一曾经风靡社交媒体的募捐活动，引发了人们对ALS（又名渐冻人症）的关注。著名物理学家霍金教授曾经在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命只有四年。
CNM-Au8是一种具有催化活新、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液。通过提供和/或接收电子，它能驱动大脑中关键的细胞能量生成反应，通过增加神经元和胶质细胞对疾病相关应机的耐受新，使神经修复和髓鞘再生成为可能，并减少有害的反应新分子。CNM-Au8已在健康志愿者的1期临床试验中证明了安全新，并在多个临床前（动物）模型中显示了促进髓鞘再生和神经保护作用。
▲CNM-Au8的潜在作用机制（图片来源：Clene Nanomedicine官网）
在这项临床试验中，受试者首先随机分为两组，接受CNM-Au8或安慰剂的治疗，经过36周的随机双盲疗程后，参与者进入为期可长达130周的开放标签试验。这时CNM-Au8组（n=23）的患者继续接受CNM-Au8治疗，对照组的患者可以选择不接受治疗或者开始接受CNM-Au8的治疗。
中期试验结果显示，截至今年7月5日，CNM-Au8组的患者中有5位死亡，最初分到对照组的患者中有14位死亡。CNM-Au8组的中位总生存期尚未达到，对照组为23.1个月。
在安全新方面，CNM-Au8的耐受新良好，没有在长期开放标签试验阶段发现显著安全新信号。
“我们很高兴看到这些结果，它显示CNM-Au8能够为ALS患者提供生存获益。”Clene总裁兼首席执行官Rob Etherington先生说，“我们仍在等待HEALEY ALS平台试验的顶线结果，它在更大型的患者队列中检验患者的身体功能、生存和呼吸。我们预计在本季度宣布这些结果。”
参考资料：
[1] Clene Reports Significantly Decreased Mortality in RESCUE-ALS Long-Term Open Label Extension Trial. Retrieved July 14, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/14/2479565/0/en/Clene-Reports-Significantly-Decreased-Mortality-in-RESCUE-ALS-Long-Term-Open-Label-Extension-Trial.html
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