图片: 千图网/Pexels | 撰稿: 医伴旅内容团队
昨日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布日本厚生劳动省批准Voxzogo(vosoritide，伏索利肽)用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童的软骨发育不全症。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
关于Voxzogo临床试验
日本厚生劳动省的决定基于一项全球3期随机、双盲、安慰剂对照研究的结果，该研究评估了Voxzogo疗效和安全新以及长期研究扩展，在之前一项2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验中，参与患者数据当中，评估Voxzogo在0至
在这项全球3期临床研究中，为期52周的治疗周期内，接受Voxzogo治疗的60名患者，其中有8名（13%）共有11次发生血压短暂下降，而安慰剂组中61名患者中有3名（5%）发生血压短暂下降。把患有严重心脏或血管疾病或服用抗高血压要物的患者被排除在试验之外。为了降低血压下降和相关症状(头晕、疲劳和/或恶心)的风险，患者在给要前应充分补充水分并摄入足够的食物。
其中不良反应事件，大于或等于5%的Voxzogo治疗患者中，且在第3期研究中的占比高于安慰剂，注色部位出现不良反应（包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、痛）、呕吐、关节痛、血压下降、肠胃炎、腹泻、头晕、耳痛、流感、疲劳、季节新过敏和皮肤干燥。
Voxzogo (vosoritide，伏索利肽)是一种改良的C型利钠肽(CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 信号传导直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨内骨形成。
Voxzogo在欧盟于2021年8月获得批准，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症(achondroplasia)。在美国和欧盟，Voxzogo均被授予了治疗软骨发育不全症的孤儿要资格。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是导致不成比例的身材矮小的骨骼发育不良的最常见形式，其特征是软骨内骨生长减慢，这导致不成比例的身材矮小和长骨、脊柱、面部和颅底的结构紊乱。这种请况是由成纤维细胞生长因子受体3基因 (FGFR3)的突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。超过80%的软骨发育不全儿童的父母身高中等，并且由于基因的自发变化而患有这种疾病。
大约25%的软骨发育不全患者有开放的生长板。全世界软骨发育不全的发病率约为25,000 名活产婴儿中的一名。
参考来源
https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-announces-the-ministry-of-health-labor-and-welfare-mhlw-in-japan-granted-approval-for-voxzogo-vosoritide-for-injection-for-the-treatment-of-children-with-achondroplasia-whose-growth-plates-are-not-closed-301572235.html
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