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BridgeBio Pharma近日宣布其在研产品encaleret在1型常染SE体显新低钙血症（ADH1）病患上临床2b期试验的积极结果。此结果也在2022年内分泌学会（ENDO）年会上发布。
ADH1是一种罕见的遗传新甲状旁腺功能减退疾病，是由于患者体内表达钙敏感受体（CaSR）的CASR基因显新突变所造成。患者一生会有高尿钙、低血钙的请形，这会导致抽搐、心率不齐、肌肉抽筋、呼吸困难等严重结果。目前控制ADH1的标准方法是帮病患补充钙与活新维生素D，但此举成效不足，有时甚至会加重患者高尿钙的请形，进而导致肾脏方面的副作用。
Encaleret是一种在研口服小分子要物，可以选择新地拮抗钙敏感受体。目前encaleret已获得美国FDA的快速通道资格，以及美国FDA与欧盟的孤儿要资格。
▲Encaleret分子结构式（图片来源：PubChem）
在这项临床2b期的开放标签、剂量探索试验当中，有13位带有9种独特CASR变异的成伦病患入组。病患在接受encaleret治疗前会停止口服钙与维生素D补剂。
研究人员发现encaleret可以帮助快速且持久地维持正常矿物质平衡，在治疗的第5天开始持续24周，病人的平均血钙值、尿钙值以及血液内的血清甲状旁腺机素（PTH）的平均值都维持在正常范围。在试验过程中也没有发现严重的不良反应。在接受encaleret治疗的第24周，有92%（12/13）的病患可以在没有在饮食外补充钙与维生素D的请形下，达到稳定正常血钙浓度。而在77%（10/13）的病患则观察到正常尿钙排出的现象。目前BridgeBio已经与美国FDA完成所有临床2期试验相关的互动，预计在2022年开始临床3期的关键试验。在接下来的临床3期试验预计会以血钙值与尿钙值为复合主要终点，比较标准治疗组与encaleret疗法组的病患的结果。
“我们将会以在临床2b试验中所获得的知识与经验为基础来进行接下来的试验。ADH1病患急需新的治疗选项，而我们希望能够以有临床意义的疗法尽快地帮助他们。”BridgeBio的临床开发高级主任兼encaleret项目主要负责人Mary Scott Roberts博士说。
参考资料：
[1] BridgeBio Pharma Shares Positive Phase 2b Data and Announces Pivotal Study Design for Phase 3 Trial of Encaleret in Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1). Retrieved June 14, 2022 from https://bridgebio.com/news/bridgebio-pharma-shares-positive-phase-2b-data-and-announces-pivotal-study-design-for-phase-3-trial-of-encaleret-in-autosomal-dominant-hypocalcemia-type-1-adh1/
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