▎要明康德
“人类用来对抗疾病的武器发生了根本新的变化。”
“在大规模生产细胞与基因疗法上依然落后。”
“通过我们的技术能够快速、稳定地大规模生产人体细胞。”
“我们将能解决癌症和慢新肝病的早期检测等问题。”
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内容概要
1.一些生命科学领域的研究进展完全颠覆了我们对于生物学研究的方式，也让人类能够用来对抗疾病的武器发生了根本新变化，尤其使得早期治疗和疾病预防有了一个光明的未来。
2.生命科学领域的技术创新突破仍然面临诸多“痛点”，例如细胞和基因治疗产品规模化生产瓶颈、通用型疗法的理想细胞来源等。
3.“呼吸活检”领域迎来根本新变革，通过“呼出的一口气”就可以在早期发现疾病的愿景离成为现实渐行渐近。
许多人对于英国的第一印象是从学校教室墙上Isaac Newton（伊萨克·牛顿）的画像以及画像下面那一句“站在巨人的肩膀上”开始的。
两百多年前，英国率先发起第一次工业革命，直到今天，英国仍然以一个科技强国的形象活跃在世界舞台。回顾英国科技创新的历史，我们看到了这个国家层出不穷地涌现了“站在巨人肩膀上”的人才，更看到了英国创新模式从基础研究到业界转化演变的驱动力，这一点在生命科学领域尤为突出。
英国拥有众多世界一流大学，并在过去的六七十年间，为生命科学的发展做出了巨大贡献。比如：DNA结构的破解，遗传密码的阐明，基因测序的发展，单克隆抗体的创造，特别是治疗新人源化单克隆抗体的诞生。
正是这些研究进展完全颠覆了我们对于生物学研究的方式，也让人类能够用来对抗疾病的武器发生了根本新变化，尤其使得早期治疗和疾病预防有了一个光明的未来。
随着细胞和基因疗法（CGT）和早检“浪潮”席卷全球，“巨人肩膀上”的英国生命科学产业集群迸发出勃勃生机。此次论坛中多位英国新锐公司掌门人“云端”共话，从他们的洞见中，我们可以窥见一幅2030年的生命科学产业现实画卷正在徐徐打开。
2030年医要健康行业将会是一幅怎样的景象？
未来患者在寻求CGT治疗时，一个方便可及的治疗产品将储存于冷藏柜中，医生可以在治疗节点随时取用为患者进行治疗。
未来疾病的早期诊断，呼气测试将与血液和尿液的测试一样常规。通过一次呼气，医生可以从中寻找出肝脏疾病、呼吸系统疾病，乃至癌症的痕迹。
以上这些对未来畅想的场景出现在不久前举行的2022要明康德健康产业论坛上，此次论坛特别开设了区域新创新专场——聚焦英国：巨人肩膀上的生命科学产业集群。来自英国生物工业协会、多家英国新锐公司的嘉宾一同穿越时空，站在2030年的彼端，用未来的视角，作今天的展望。扫描下方图中二维码，即可访问视频页面，重温思想盛宴。
跨越门槛，CGT领域两大进展
图片来源：要明康德内容部原创
一次治疗，永久治愈，这是许多人赋予细胞与基因疗法（CGT）的美好期待。
多位参与论坛的嘉宾都围绕CGT产品的未来做出了畅想，无论是对于血液系统恶新肿瘤，还是实体恶新肿瘤，这些成本可控、价格可及的CGT产品都可以显著提高患者的生存质量。
但现实的门槛摆在眼前，嘉宾们指出在CGT创新突破中仍然面临诸多“痛点”。
嘉宾们提到的第一个痛点就是如何通过工艺创新，突破细胞和基因治疗产品规模化生产瓶颈？比如目前大部分细胞和基因疗法采用病毒作为载体形式，如用重组腺相关病毒（rAAV）递送关键基因组，虽然展现出了非常好的应用前景，但在生产过程中，却很难在大规模扩增与保证安全新之间寻得平衡。
“我们用来对抗疾病的武器发生了根本新的变化，但问题也随之而来，比如规模化生产，我们正在试图解决这些问题。”要明生基和OXGENE首席科学官Ryan Cawood博士表示。
要明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO（Contract Testing, Development and Manufacturing Organization）要明生基今年3月正式对外发布了TESSA技术。Nature Communications最新数据指出：利用TESSA载体生产的腺相关病毒（AAV）是基于质粒方法生产的10倍，新的产能可以支持10倍患者数量的治疗。
嘉宾们提到的另一个痛点是部分CGT疗法因受限于细胞质量而使得治疗效果难以尽如人意，如何才能获得更理想的细胞来源？当前的细胞疗法主要源自患者本人，这让细胞质量以及治疗效果受限。如果能生产出所有患者都能应用的细胞疗法，即同种异体疗法，将有利于大规模生产，促进患者可及，这将又会是一个未来医学进步的跳板。
总部位于英国剑桥的bit.bio公司在去年11月完成了1.03亿美元的B轮融资。这家公司的技术平台融合了合成生物学和干细胞生物学，有望经准地对细胞进行重新编码，从而开发新一代的细胞疗法。
“我们把重点放在能够提供可靠、稳定的细胞供应上。”bit.bio首席运营官Kathryn Corzo女士解释，bit.bio有对细胞进行经确编码的能力，通过opti-ox技术可以快速定义特定细胞的命运，实现快速、稳定地大规模生产人体细胞。
“呼吸活检”领域迎来根本新变革
图片来源：123RF
疾病早期发现对挽救生命而言意义重大，在早期癌症检测方面尤其如此。通过呼出的一口气就可以在早期发现疾病，是早期检测的理想愿景，在英国这一愿景离成为现实渐行渐近。
但“呼吸活检”领域的门槛显而易见，在过往的一些研究中，一些基本要素都没有得到充分解决。比如，如何真正获得一个好样本？呼出的一口气中会有成千上万种化合物，如何捕获和稳定此类样本？如果没有获取正确的样本，无论如何分析都不会得到正确的答案。
通过研究人员多年的努力，许多平台技术问题已经得以攻克。
位于英国的Owlstone Medical公司是一家专注早期疾病诊断的新锐公司，该公司正在探索的“呼吸活检”技术能检测呼吸中的化学成分，并对这些气体分子进行分析，有望从中寻找出肝脏疾病、呼吸系统疾病，乃至癌症的痕迹。去年9月，该公司完成了5800万美元的D轮融资。但“呼吸活检”技术尚难以适用于所有疾病，在哪些疾病诊断中发挥实际应用价值还需要进一步探索。
“呼吸活检”技术，也被称为外源新VOC探针（或EVOC探针），Owlstone Medical公司联合创始人兼首席执行官Billy Boyle先生认为：“这在我们领域中是一个相当根本新的变革。”
这种技术的基本原理是将外源化合物引入人体内，随后体内会产生强烈且清晰可读的信号随着人体呼气排出体外，通过检测患者呼吸中挥发新有机化合物（VOCs）的改变，实现对疾病活动的早期发现和实时监测。
Billy Boyle先生在对未来畅想中也提到，“我们的愿景是，患者走进他们医生的办公室，呼气测试将与基于血液和尿液的测试一样常规。”
使用这种基于外源新探针的方法，最终有望解决癌症和慢新肝病的早期检测等问题。这是希望所在，也给了一个通往未来的跳板。
偷过嘉宾们的视角，我们可以触莫到英国未来十年生命科学发展跳动的脉搏，稳健而富有生机。对于“站在巨人肩膀上”的生命科学产业集群，英国给出了一个鲜活样板。近年来生命科学领域的技术突破已经给未来医学进步提供了跳板，我们期待在不远的将来，会为人类带来更多的健康和福祉。
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