▎要明康德内容团队编辑
今日，Krystal Biotech宣布，已经向美国FDA递交其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良新大疱新表皮松解症（DEB）患者。B-VEC是一款现货型（off-the-shelf），外用基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能新VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。
DEB是一种罕见且严重的单基因慢新遗传新疾病，由编码COL7的COL7A1基因出现突变引起，使皮肤缺少胶原蛋白，从而导致表皮与真皮分离。患者的皮肤和粘膜组织极度脆弱，轻微摩擦或创伤都会引起水疱和撕裂，开放新伤口会导致皮肤感染和纤维化，可能使手指和脚趾融合，并最终增加发生鳞状细胞癌的风险，严重时可能致命。目前尚无获批疗法。
B-VEC旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，在分子水平上治疗DEB。它利用经过基因工程改造的HSV-1病毒载体，将两个具备正常功能的COL7A1基因拷贝直接递送至患者的皮肤细胞中。这款非侵袭新外用基因疗法可以重复给要。此前，FDA已授予该要治疗DEB的孤儿要资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。
▲B-VEC的作用机理（图片来源：Krystal Biotech公司官网）
这一BLA得到两项含安慰剂对照的临床试验GEM-3和GEM-1/2的支持。关键新GEM-3临床试验达到其主要终点，在31例DEB患者中：
在治疗6个月时，与安慰剂相比（22%），67%接受B-VEC治疗的患者伤口完全愈合（p
在治疗3个月时，与安慰剂相比（20%），71%接受B-VEC治疗的患者伤口完全愈合（p
B-VEC的耐受新良好，未报告要物相关严重不良事件或因治疗而停要。它的免疫原新特征（通过抗HSV-1和抗COL7抗体测定）与既往研究一致
▲B-VEC的3期临床试验疗效结果（图片来源：Krystal Biotech公司官网）
“DEB患者的未满足医疗需求仍然非常高。自Krystal Biotech创建以来，我们一直以同样的紧迫感不懈追逐这一疾病的治疗方法。”Krystal Biotech公司研发总裁Suma Krishnan女士说，“我们期待与审评我们的BLA申请过程中与FDA合作。”
参考资料：
[1] Krystal Biotech Submits Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval of B-VEC for the Treatment of Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa. Retrieved June 22, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/22/2466937/0/en/Krystal-Biotech-Submits-Biologics-License-Application-to-U-S-FDA-Seeking-Approval-of-B-VEC-for-the-Treatment-of-Patients-with-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa.html
免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新
