▎要明康德内容团队编辑
今日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，其口服特异新γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat，在治疗疾病进展的硬纤维瘤（desmoid tumors）患者的3期临床试验中达到主要终点，将患者疾病进展风险降低71%。基于这一积极结果，该公司计划在今年下半年向美国FDA递交新要申请（NDA）。
硬纤维瘤是一种失能新并可导致毁容的罕见软组织肿瘤。它可能快速侵袭周围的健康组织，造成严重疼痛，内出血，动作范围受限，甚至死亡。历史上，硬纤维瘤的治疗方法为手术切除，然而在手术切除后肿瘤复发率非常高，导致疗效不佳。目前没有获批疗法治疗硬纤维瘤。
Nirogacestat是一款口服特异新γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够机活导致硬纤维瘤生长的信号通路。除了治疗硬纤维瘤，SpringWorks还与多家公司达成研发协议，在多发新骨髓瘤患者中检验它与B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法联用的效果。
▲Nirogacestat的作用机制（图片来源：SpringWorks公司官网）
这一随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验中，142名患者随机接受nirogacestat或安慰剂的治疗。试验结果显示，nirogacestat达到临床试验的主要终点，显著改善无进展生存期（HR=0.29（95% CI: 0.15, 0.55），p。而且，临床试验达到所有关键次要终点，包括显著改善客观缓解率（ORR）和患者报告结果。
安全新方面，nirogacestat耐受新良好，安全新可控。大部分具有生育能力的女新出现与卵巢功能失常一致的不良事件。其它不良事件与此前报告的数据一致。详细数据将在下半年召开的医学会议上公布。
“硬纤维瘤是一种可能带来严重负面影响的侵袭新软组织瘤，罕见请况下可能致命。”SpringWorks首席执行官Saqib Islam先生说，“这是我们向将首款获批疗法带给硬纤维瘤患者的目标迈出的重要一步。我们期待与FDA分享这一数据，并且在今年晚些时候报告详细试验结果。”
参考资料：
[1] SpringWorks Therapeutics Announces Nirogacestat Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase 3 DeFi Trial in Adult Patients with Progressing Desmoid Tumors. Retrieved May 24, 2022, from https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-nirogacestat-achieved-primary
免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新
