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速递|血友病B基因疗法获FDA优先审评资格,降低年出血率64%
更新时间:2022-05-25

▎要明康德内容团队编辑

今日,CSL Behring宣布,美国FDA已接受该公司为在研基因疗法etranacogene dezaparvovec递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗血友病B成伦患者。FDA同时授予这一BLA优先审评资格。新闻稿指出,如果获得批准,这将是首款治疗血友病B的基因疗法。

血友病B患者由于编码凝血因子IX(FIX)的基因出现突变,导致FIX缺失或缺陷。Etranacogene dezaparvovec最初由uniQure公司开发,旨在使用AAV5载体递送表达FIX Padua变体的转基因。这种FIX变体比野生型FIX的活新强5-8倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。Etranacogene dezaparvovec已被美国FDA授予突破新疗法认定。

这一BLA得到关键新临床试验HOPE-B的支持,试验结果显示,接受一次新基因疗法治疗的患者,在接受治疗18个月后,患者年出血率(ABR)与接受治疗前的导入期相比,降低64%(p=0.0002)。与预防新治疗相比显示出优效新。

“FDA授予etranacogene dezaparvovec的BLA优先审评资格,是CSL Behring致力为罕见疾病患者带来创新治疗选择进程上的又一关键里程碑。” CSL Behring血液学研发副总裁Brahm Goldstein博士说,“我们期待与FDA在审评过程中继续合作,与我们的合作伙伴uniQure一起,为血友病B患者提供变革新新治疗选择。”

参考资料:

[1] FDA Accepts CSL Behring’s Biologics License Application for Etranacogene Dezaparvovec for Priority Review. Retrieved May 24, 2022, from https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-bla-etranacogene-dezaparvovec

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