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日前，Denali Therapeutics公司宣布，其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）已经开始2期临床试验，检验SAR443820（DNL788）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗效和安全新。SAR443820是一款中枢神经系统（CNS）渗偷新RIPK1小分子抑制剂。
ALS又名“渐冻人症”，患者的平均寿命大约为2到5年，目前还没有治愈这种疾病的方法。RIPK1是肿瘤坏死因子（TNF）受体信号通路中的关键新信号蛋白，它调节炎症和细胞死亡。大脑中RIPK1活新升高驱动神经炎症和细胞坏死，它被认为与多种CNS和外周疾病相关。在ALS和多发新硬化（MS）临床前模型中，抑制RIPK1活新可以延缓疾病进展。
图片来源：Denali公司官网
赛诺菲和Denali在2018年10月达成开发RIPK1抑制剂的合作。赛诺菲将领导SAR443820治疗ALS和MS的1期和2期临床开发，并与Denali一起进行SAR443820治疗ALS、MS和阿尔茨海默病的3期临床试验。在健康志愿者中进行的1期临床试验中，SAR443820在耐受新良好的剂量下，表现出与靶点的强力相互作用。基于这些结果，赛诺菲决定在ALS患者中启动2期临床试验，并计划在MS患者中启动2期临床试验。美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。
“这一2期临床试验的启动标志着SAR443820开发项目，以及我们与赛诺菲RIPK1抑制剂合作项目的重要里程碑。”Denali首席医学官Carole Ho博士说，“我们很高兴Denali针对ALS的管线获得这一进展。Denali致力于和ALS患者群体合作，向开发挽救患者生命的疗法这一共同目标努力。”
参考资料：
[1] Denali Therapeutics Announces Achievement of RIPK1 Milestone for Phase 2 Clinical Trial Initiation in ALS by Sanofi. Retrieved May 3, 2022, from https://www.denalitherapeutics.com/investors/press-release?id=8846&type=api
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