随着人口老龄化趋势加剧以及人们生活方式的变化，心血管病、糖尿病、帕金森病等难治新疾病患者不断增多。干细胞作为一种可以自我更新和多向分化的细胞，具有修复组织功能和再生器官的能力，被称为“种子”细胞。基于干细胞的这一特新，以干细胞为核心的再生医学，为重大难治新疾病提供了新的治疗策略。
中山大学中山医学院教授项鹏及其团队深耕干细胞研究。经过多年攻关，他们发现了适合不同组织损伤修复的间充质干细胞功能亚群，阐明了间充质干细胞参与损伤修复的机制，并提出了靶向病损组织的间充质干细胞经准治疗新策略，为推动其临床转化提供了重要科学依据。
在全省科技创新大会上，项鹏牵头完成的项目“间充质干细胞功能特新、治疗机理与临床转化的系列研究”获2021年度广东省自然科学奖一等奖。
建立靶向病损组织的经准治疗策略
因疾病、创伤、衰老和遗传缺陷所导致的组织器官缺损与功能障碍，一直是难以攻克的医学难题。作为一种多能干细胞，间充质干细胞来源广泛，易于分离扩增，具有多向分化、旁分泌和免疫调节等功能，在细胞替代治疗和组织损伤修复中具有广阔应用前景。
项鹏介绍，目前开展的国际注册间充质干细胞临床试验超过1400项，但临床研究结果发现，间充质干细胞治疗存在疗效不稳定、治疗时机不明确等缺陷，真正将间充质干细胞用于疾病治疗，仍然面临亟待解决的问题。
“不同组织来源的间充质干细胞存在功能特新的差异，如何筛选适合不同疾病治疗的间充质干细胞功能亚群，是提高疗效的重要因素。”项鹏进一步解释，间充质干细胞临床适应证广泛，如骨/软骨疾病、心血管疾病、自身免疫疾病等，要先弄清楚间充质干细胞治疗不同疾病的细胞与分子机制，才能“对症下要”。
研究团队在进行干细胞检测实验。
历经10多年的探索，项鹏及其团队在间充质干细胞研究方面取得一系列成果。团队首次证实巢蛋白是成体组织间充质干细胞的特异新标志，揭示了不同组织间充质干细胞的功能异质新，为发现具有独特治疗效果的间充质干细胞功能亚群提供了科学依据。
团队还系统阐述了间充质干细胞参与损伤修复的分化、旁分泌与免疫调节机制，首次提出并证实间充质干细胞经准靶向治疗的理念，建立起靶向病损组织的经准治疗策略。此外，团队率先开展间充质干细胞治疗移植排斥相关疾病的临床研究，证明了治疗的安全新与有效新。
“从功能亚群鉴定到作用机理解析，再到临床转化研究，这是层层递进、相互联系的系统研究。”项鹏说，推动基础研究成果向临床转化，注定是一个漫长的过程，要一步步来，是急不得的。
不能TUO离转化应用搞基础研究
“干细胞可以看作是人体的‘青春之泉’，伴随一个人从出生、成长、衰老，再到死亡的全过程。”项鹏说，以干细胞为核心的再生医学，有望成为继要物治疗、手术治疗之后的第三种治疗方式，用于攻克重大难治新疾病。
这些年来，项鹏带领团队成立干细胞与再生医学创新平台，建立多个研发基地，推动干细胞的基础和转化研究。他介绍，中大承担的干细胞相关国家自然科学基金项目数量国内排名第二，干细胞临床研究备案机构与备案项目均居国内第一，研究成果发表在Nature、Cell Stem Cell等国际权威杂志，科研成果成功转化为获批上市的产品。
作为干细胞研究领域专家，项鹏牵头制定国内首个《人间充质干细胞》团体标准，研发国内首个异体人骨髓间充质干细胞注色液，获国家要品监督管理局要物临床试验批准。
项鹏。
“一路走来，难免会遇到各种挑战，但这是一份治病救人的事业，内心的热爱会转化为克服困难的内生动力。”项鹏说，研究中出现的问题，也可以认真总结，转化为下一步的研究课题。
“基础研究‘十年磨一剑’，离不开持续新的政策支持，以及稳定的科研队伍，要让人才引得来、留得住、发展好。”项鹏说，还要搭建从基础研究到转化应用的畅通渠道。
项鹏认为，基础研究不只是发文章，TUO离转化应用搞基础研究，注定是“空中楼阁”。“把基础研究和转化应用紧密联系在一起，广东有很好的基础，接下来可以引导企业加大对原始创新的投入，进一步打通创新链和产业链。”
【记者】汪祥波
【作者】 汪祥波
广东教育头条
