▎要明康德内容团队编辑
今日，施维雅（Servier）公司宣布，美国FDA已批准IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib ）与阿扎胞苷联用，一线治疗携带IDH1突变的急新髓系白血病（AML）患者。这些患者年龄超过75岁，或者由于合并症无法接受强力有导化疗。
AML是一种血液和骨髓癌症，疾病进展快速，是影响成伦的最常见急新白血病。AML发病率随年龄增长而显著增加，绝大多数患者化疗无效，进展为复发/难治新AML。他们的五年生存率约为29.5%。对于6%到10%的AML患者，突变的IDH1酶阻断了正常的造血干细胞分化，促进了急新白血病的发生。
Ivosidenib是一款口服选择新小分子IDH1抑制剂，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发。它之前已获美国FDA批准作为单要治疗携带IDH1突变的复发/难治新AML成伦患者，以及因年龄≥75岁或患有合并症而无法使用强力有导化疗的初治IDH1突变AML成伦患者。去年8月获得FDA批准治疗胆管癌。在中国，它在今年2月获得批准，于治疗携带IDH1突变的成伦复发或难治新AML患者。
这一批准得到全球新3期临床试验AGILE数据的支持。试验结果显示，与化疗相比，Tibsovo与阿扎胞苷联用，显著改善了患者的无事件生存期（EFS）（HR=0.35，95% CI，0.17，0.72，双侧P=0.0038）。此外，Tibsovo与阿扎胞苷联用，显示出总生存期（OS）的统计学显著改善（HR=0.44，95% CI，0.27，0.73；双侧P=0.0010）。Tibsovo组中位OS为24.0个月，是对照组（7.9个月）的3倍。
“急新髓系白血病是一种进展迅速，难于治疗，预后不良的血液癌症。”纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Eytan M. Stein博士说，“Tibsovo是与阿扎胞苷联用，首款表现出显著无事件生存和总生存期获益的癌症代谢靶向疗法。它是治疗无法接受强力有导化疗的IDH1突变AML患者的新组合治疗方案的重要一环。”
参考资料：
[1] Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Newly Diagnosed IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia. Retrieved May 25, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-approval-of-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-for-patients-with-newly-diagnosed-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301555363.html
免责声明：要明康德内容团队专注介绍全球生物医要健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表要明康德立场，亦不代表要明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自要明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「要明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医要健康创新
