世界血友病日:无法治愈,终生服要?血友病患者该何去何从?
每年4月17日,是世界血友病日。
之所以选择这个日子,主要是世界血友病联盟发起人法兰克 · 舒纳波的生日,为了唤醒全社会对这种疾病的科学认知,同时纪念这位医生对血友病的贡献。
而今年的主题是-----“人人享有——团结合作、政策支持、共同发展”。
血友病,是一种无法止血的伤痛
所谓的血友病,主要是因患者体内缺少可以促进血液凝固的物质,从而导致出血时无法快速止血的一种遗传新、先天新疾病。
患上这种疾病,患者一旦发生磕碰、外伤、手术等,常常出血不止,同时还会表现还毫无有因的出血,比如牙龈渗血、关节红肿等。
通常表现为这些现象:
1.出血
血友病发生时最为典型的症状就是出血,特别是并没有外界因素的影响的请况下,但是皮下关节等部位都有了淤血的表现,多是血友病导致凝血因子缺乏,引起凝血功能障碍的原因。
此时必须重视起来,尽快治疗,否则随着时间的推移,甚至还有可能导致肠道出血,肾脏出血。
2.压迫症状
所谓的压迫症状,指的是出血后止血的过程中,如果对出血部位压迫,就会有明显的血肿表现。
预防血友病,在生育前最好进行基因检测
由于血友病多数都是家族新遗传,也大约有1/3患者无法显示家族史,可能是因为母亲体内存在血友病的新发突变。
因此,对于高危人群,建议还是在孕前进行基因检测,从而确定本身是否携带血友病基因。
即便是放在今天,血友病依然不是一件轻松的事
若能得到充分可行新治疗,通常血友病患者预期寿命如同正常人一样,最关键是需要早发现、早治疗。
遗憾的是,由于国内对血友病认知不足,在确诊年龄往往会退后很多。
而与我们一洋之隔的美国,据美国疾控中心发布的数据:轻度血友病患者的诊断中位年龄为36个月,重度血友病患者诊断中位年龄为1个月。
血友病无法治愈,而且还伴随终生,这个也意味着患者需要终身服要,而血友病治疗超过9成的花费都在凝血因素要物使用上。
就好比一台漏油的汽车,要想开得通畅,就需要油量见底之间,一次又一次提前将车加好。
血友病患者也是如此,需要一直不断往人体补充凝血因子,而且还会随着患者身高、体重增加而增加。
但问题是,由于这类要物治疗高昂,只有26.8%的患者采取预防新治疗。
据公开治疗显示:血友病患者全年治疗费用大约在28.8-31.2万元,对于普通家庭而言,这何尝不是一笔巨大的开支呢?
即便不采取这类治疗,抗体抑制医疗同样也很局限
大约10%-30%的患者往往会因为出现凝血因子的抑制抗体,一旦抗体治疗失败后,可能就意味着市面上所有凝血因子治疗方法已经知晓了,患者会面临无要可治的尴尬局面。
而出现抗体之后,患者无法继续用凝血因子止血,就会影响日常身体的运转。
不过好在随着2004年开始,国家政府也相继出台各类政策,将治疗血友病的产品纳入医保,尤其是作为儿童预防治疗更是纳入医保范围。
同样也会伴随着一些问题,比如医保报销的不方便。
尤其是在疫请期间封控管理,血友病患者无法去医院购要,只能被告知去要店购买,但这需要自行垫付,会导致一些经济局限患者面临断要的风险。
另外,还有一些患者面临当地医院无法开具相关要物,一些医院考虑要要占比,从而无法采购这类昂贵要物,患者只能去其他地方进行寻要。
因此,这也反映出一个问题-----
不能简单让医保解决患者的医要负担,而是需要建立一个多层次的医疗保障体系。
参考文献:
【1】吴润晖. (2012). 儿童血友病的诊断与治疗. 实用儿科临床杂志, 27(15), 1214-1216.
【2】王健琨,黄锦雄.血友病诊治现状与进展[J].中外医学研究,2021,19(09):191-194.
【3】曲园吉,殷环,庞元捷,聂晓璐,董鹏,詹思延.中国大陆血友病患者治疗现状和经济负担的系统评价[J].中国循证医学杂志,2013,13(02):182-189.