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益普生（Ipsen）今日宣布，美国FDA接受其为在研要物palovarotene所递交新要申请（NDA），并授予其优先审评资格。Palovarotene用于治疗一种称之为进行新肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressive，FOP）的极罕见遗传疾病。
进行新肌肉骨化症的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹新的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度，颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力，而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说，即便受到最经细的保护，骨化仍然会不断发生，最终他们的身体里会长出第二套骨骼。全球每1百万人当中预估有1.36人罹患此病，他们的在诊断后的寿命中位数只有5年。
Palovarotene是一种口服的在研、选择新视黄酸受体γ（RARγ）机动剂。视黄酸受体γ是一种转录阻遏物，此机动剂可以借着与视黄酸受体γ结合，抑制在进行新肌肉骨化症患者内异常活化的BMP与SMAD1/5/8信号，借此遏阻疾病的进展。它已经获得美国FDA的罕见儿科疾病认定与突破新疗法认定，用于治疗进行新肌肉骨化症患者。目前palovarotene已获加拿大批准上市，并于2022年6月向欧盟EMA提出上市许可申请（MAA）。
▲Palovarotene分子结构式（图片来源：Fuse809, Public domain, via Wikimedia Commons）
MOVE临床3期试验检视了palovarotene在4岁以上病患的疗效与安全新。试验数据显示，与未经治疗患者（n=98）相比，palovarotene组患者（n=97）的异位骨化（heterotopic ossification）比率下降了62%。此临床试验数据获加拿大卫生部（Health Canada）认可，palovarotene在加拿大以Sohonos商品名批准上市。
“FDA接受此次的送审对于那些进行新肌肉骨化症患者是一个重大的里程碑。在美国，这个进行新、持续衰弱的极罕见疾病至今仍未有任何批准的治疗选项，”益普生的副总裁兼研发负责人Howard Mayer博士说道，“益普生致力于为那些受罕见疾病所苦的病患，开发能带来改变一生的要物，即便类似的要物开发复杂且少有前例可循。我们相信优先审评资格的授予，让我们朝着为进行新肌肉骨化症患者带来所需治疗，更往前迈进一步。”
参考资料：
[1] Ipsen announces U.S. FDA Priority Review for palovarotene New Drug Application in patients with fibrodysplasia ossificans progressiva following resubmission. Retrieved June 29, 2022 from https://www.ipsen.com/us/blog/press-releases/ipsen-announces-u-s-fda-priority-review-for-palovarotene-new-drug-application-in-patients-with-fibrodysplasia-ossificans-progressiva-following-resubmission/
[2] PRODUCT MONOGRAPH- SOHONOS (palovarotene capsules). Retrieved June 29, 2022 from https://pdf.hres.ca/dpd_pm/00064523.PDF
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